Клин клином: редактирование генов излечило грызунов от опасного наследственного заболевания

news
ВЕСТИ.RU

Генетики из Швейцарии применили усовершенствованный метод редактирования генома, чтобы избавить модельных грызунов от болезни, вызванной генетической поломкой. В результаты они исцелили мышей, страдающих от фенилкетонурии, исправив мутацию в ДНК их клеток печени. Учёные называют результаты многообещающими.

Команда исследователей под руководством профессора Геральда Шванка (Gerald Schwank) из Швейцарской высшей технической школы Цюриха вылечила мышей от метаболического расстройства под названием фенилкетонурия, исправив мутацию в ДНК их клеток печени. Некоторые родители новорождённых детей не понаслышке знают об этом метаболическом расстройстве. Если специальный скрининг, который сегодня проходят все новорождённые, выявляет генетический недуг, то малышу назначается специальная диета. Она позволяет избежать накопления в организме аминокислоты фенилаланина. Её избыток задерживает развитие ребёнка. Отсутствие же лечения может привести к появлению серьёзных психических проблем. Причиной метаболического расстройства является мутация в гене, который закладывают основу для образования фермента фенилаланингидроксилазы. Этот фермент вырабатывается клетками печени. Собственно, расстройство возникает у ребёнка, если он наследует один мутировавший ген от матери и один от отца. Сегодня, к сожалению, не существует лекарства от этого недуга. Здесь-то и может пригодиться известная технология редактирования генов CRISPR/Cas9. Швейцарские специалисты воспользовались этим методом, чтобы исправить оба мутировавших гена в клетках печени мышей. При этом надо уточнить, что их технология всё же отличается от традиционной системы CRISPR/Cas9. Напомним, что система CRISPR состоит из искусственно созданной наводящей РНК и фермента Cas9. Этот комплекс загружается в безобидный аденоассоциированный вирус и с его помощью доставляется в ядро клеток. Молекула РНК содержит копию небольшого фрагмента ДНК, соответствующего месту, где нужно совершить разрез. Она прикрепляется к заданному участку, после чего белок Cas9 разрезает цепочку. Специалисты усовершенствовали CRISPR/Cas9, добавив ещё один фермент цитидиндезаминазу, связывающийся с участком гена, который должен быть исправлен. Он "вскрывает" обе нити ДНК строго в определённом месте. Затем дезаминаза изменяет пару оснований ДНК, вызывающую заболевание, C-G на T-A (вторая пара оснований характерна для здоровых людей). Чтобы перенести генетический код нового инструмента редактирования в клетки печени, учёные внедрили необходимые гены в аденоассоциированный вирус, а затем вводили его в кровь мышей. Впоследствии вирус инфицировал клетки печени, тем самым вводя необходимые гены в клетки печени. Генетики проделали вышеописанную процедуру, исправив ошибку в последовательности строительных блоков ДНК, отвечающих за создание фермента фенилаланингидроксилазы в соответствующем гене у взрослых мышей. По итогу клетки печени смогли производить функционирующие ферменты, и грызуны перестали страдать от опасного недуга. Как говорят авторы работы, их методика намного эффективнее традиционной технологии редактирования генома: она исправляет до 60 процентов всех копий гена с ошибками в печени мышей. По мнению Шванка, подобный подход вполне реально применять к людям. Между тем недавняя работа является первой, доказывающей работоспособность концепции нового метода. За ней должны последовать исследования с участием других животных, которые позволят проверить эффективность и безопасность нового инструмента редактирования генома. Говоря о рисках, Шванк отмечает, что они достаточно низкие. После применения инструмента редактирования на мышах исследователи искали нецелевые мутации (изменения генетического кода на участках, где мутаций быть не должно). Подобных погрешностей найдено не было. Впрочем, этот вопрос тоже необходимо изучить более тщательно. Шванк и намерен сделать это в будущих работах. "Печень человека состоит из нескольких миллиардов клеток. Нам не хочется вызывать какие-либо мутации, которые могли бы провоцировать развитие рака, ни в одной из них", — говорит учёный, объясняя неспешность работы. Описание новой методики и результаты лечения мышей представлены в научном издании Nature Medicine. Добавим, что ранее авторы проекта "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) рассказывали о другом способе лечения метаболического расстройства при помощи редактирования генов. В этом случае учёные решили "задушить болезнь в зародыше" и провести процедуру во время внутриутробного развития мышей.

Читать также

news1

Дозаправку двух F-35В над Афганистаном показали в деталях

LENTA.RU

Воздушная дозаправка двух истребителей пятого поколения укороченного взлета и вертикальной посадки КМП США F-35B Lightning II, впервые принимавших участие в нанесении авиаударов по позициям противника, показана на видео. Ролик, представленный ВВС США, доступен на YouTube.

Подробнее
news1

Российские ученые уверовали в существование молчаливых инопланетян

LENTA.RU

Директор института астрономии РАН (ИНАСАН) Дмитрий Бисикало заявил о возможном существовании инопланетных цивилизаций, которые «не хотят выходить на связь». По его словам, это является главной причиной того, что люди до сих пор не нашли следов внеземных цивилизаций.

Подробнее
news1

В США оценили российский препарат «Анаферон детский»

LENTA.RU

На сайте Clinicaltrials.gov Национального Института Здоровья Департамента здравоохранения США опубликованы результаты проведенного исследования по изучению эффективности и безопасности российского препарата «Анаферон детский». Препарат рекомендуют для лечения ОРВИ и гриппа у детей с первого месяца жизни.

Подробнее
news1

Во время старта «Союза» произошла авария

LENTA.RU

Во время старта ракеты «Союз» с космодрома Байконур произошла авария носителя. Новый экипаж Международной космической станции совершил аварийное приземление в Казахстане. Авария произошла на 119-й секунде при отделении боковых блоков первой ступени от центрального блока второй ступени.

Подробнее
news1

Названа причина аварии «Союза»

LENTA.RU

Причиной аварии ракеты-носителя «Союз» могли стать плохие крепления центрального блока ускорителя. «Возможно, из-за плохого крепления при отделении блоков второй ступени один из них мог зацепить центральный блок, чем вызвал аварию», — сказал источник. Экипаж совершил аварийную посадку и приземлился в Казахстане.

Подробнее
news1

Оргазм европейцы и азиаты выражают по-разному. А вот боль - одинаково

БИ-БИ-СИ

Выражение вашего лица в момент наивысшего сексуального наслаждения зависит от того, из какой вы части света, утверждают ученые.

Подробнее
news1

Раскрыта тайна острова Пасхи

LENTA.RU

Американские археологи объяснили, как жители острова Пасхи научились добывать пресную воду из океана. Пористая вулканическая почва быстро поглощала дождевую влагу. Специалисты замерили уровень содержания соли на побережье и пришли к выводу, что она была пригодна для употребления.

Подробнее
news1

Истребители НАТО на Украине испытали С-300

LENTA.RU

Совместная делегация США и Израиля тайно посещала Украину, где ознакомилась с несколькими образцами наиболее важных вооружений, включая ракеты комплексов С-300, говорится в публикации вьетнамского портала Soha News. Отмечается, что украинские специалисты рассказали членам делегации о характеристиках систем.

Подробнее
news1

Маленькие дети со смартфонами чаще становятся агрессорами и жертвами

ВЕСТИ.RU

Всё больше родителей сегодня покупают своим совсем ещё маленьким детям не простые кнопочные телефоны, а смартфоны. Психологи бьют тревогу, описывая многочисленные негативные психологические последствия таких поступков. Впрочем, они также дают и полезные рекомендации, что делать, если "умные" телефоны всё же появились в доме.

Подробнее
news1

Компания Virgin Galactic пообещала запустить человека в космос через несколько недель

ВЕСТИ.RU

Основатель фирмы Virgin Galactic Ричард Брэнсон заявил о скором пилотируемом полёте в околоземное пространство. Если событие состоится, это будет первый случай, когда человек отправился в космос на частном корабле.

Подробнее
news1

Более 120 древних слонов и носорогов: подведены итоги раскопок грязевого вулкана на Тамани

ВЕСТИ.RU

Учёные представили результаты раскопок уникального палеонтологического памятника, который исследован не до конца, но может быть разрушен уже через три года.

Подробнее
news1

Поверхность спутника Юпитера Европы может быть усыпана ледяными шипами

ВЕСТИ.RU

Астрономы намерены отправить к Европе космический аппарат, чтобы выяснить, есть ли там жизнь. Между тем посадку спускаемого устройства может омрачить ледяная защита спутника.

Подробнее
news1

Увидеть то, чего нет: учёные разобрались, как мозг формирует иллюзии

ВЕСТИ.RU

Команда учёных из Калтеха разработала две иллюзии, которые показывают, как различные ощущения могут влиять друг на друга, в частности, как звук может порождать визуальные иллюзии. Увлекательное исследование позволяет сделать сразу два любопытных вывода о работе мозга.

Подробнее
news1

Кровь испарялась, черепа взрывались: как умирали жертвы легендарного извержения Везувия

ВЕСТИ.RU

По данным итальянских учёных, не все жители трёх городов, которые уничтожило извержение Везувия, произошедшее в 79 году нашей эры, погибли под руинами зданий и потоками лавы, а также задохнулись от пепла. Смерть некоторых из них была не менее страшной, но не столь мучительной: они умирали практически мгновенно... от взрыва черепов.

Подробнее
news1

Россия обвинила США в воровстве технологий пулемета Калашникова

LENTA.RU

Российские компании прокомментировали возможность организации массового производства нелицензионных копий пулемета Калашникова и крупнокалиберного пулемета НСВ «Утес» в США. В «Ростехе» посчитали подобные работы, не предполагающие обращения в «Рособоронэкспорт», незаконными.

Подробнее